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Células beta encapsuladas, gran esperanza en 5 años.
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Comentarios
Por mi parte sí que tengo cierto optimismo sobre las próximas investigaciones, pero no por el altruismo de nadie, sino porque el número de diabéticos está aumentando de una forma bestial.
Creo que no se debe perder la esperanza, al fin y al cabo algún avance hay (por ejemplo toujeo y tresiba), a un ritmo que puede ser desesperante, sí, pero la cosa va a mejor.
Resumen en inglés: https://www.reddit.com/r/diabetes/comments/4f4i7d/vc01_clinical_trial_update/
Key points are that Phase 1 of the VC-01 trial has demonstrated that:
1) The therapy is safe and well tolerated
2) The capsule is performing to prevent autoimmune and adaptive rejection
3) The pancreatic stem cells can survive transplant and proliferate at 12 weeks
4) The pancreatic stem cells are differentiating to endocrine tissue
The trial still needs to prove:
1) Whether or not they can consistently achieve these results in many patients.
2) Efficacy (current cohort has a subtherapeutic dose)
Traduzco:
Puntos clave que la Fase 1 del estudio del VC-01 (nombre del dispositivo) ha demostrado:
1) La terapia es segura y bien tolerada.
2) La cápsula está consiguiendo prevenir la respuesta autoinmune y el rechazo adaptativo.
3) Las células madre pancreáticas pueden sobrevivir al trasplante y proliferar a las 12 semanas.
4) Las células madre pancreáticas están diferenciando al tejido endocrino.
El estudio todavía necesita probar:
1) Si se puede lograr de manera consistente estos resultados en muchos pacientes.
2) Eficacia (la cohorte actual tiene dosis subterapéuticas)
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Espero que siga siendo tan prometedor como parecía hace unos meses.
Cuando termine se publicarán los resultados que esperemos que sean muy interesantes.
Si todo ha salido bien habrá otro estudio, que yo rezo para que ya pasen a la fase 3.
No me gusta nada lo que planean hacer. Van a sacar un aparato similar al que estaban trabajando, pero que no es impermeable a nuestro sistema inmune.
Es decir, tienes que toman inmunodepresores mientras lo usas para que funcione y no tener que inyectarte insulina.
En teoría está enfocado a gente con complicaciones de la diabetes y muy mal control.
A mí esto siempre me ha parecido matar moscas a cañonazos, como el trasplante de islotes pancreáticos con inmunosupresión de por vida.
Espero que esto no ralentice el desarrollo de lo verdaderamente útil que es dispositivo con la membrana impermeable al sistema inmune.
O quizás esto significa que les está costando más de lo esperado conseguirlo y mientras tanto sacan la versión cutre.
Para mí sin duda son malas noticias.
Fiasp: 4- 4- 3 Toujeo: 20
Perdón por haber tardado tanto en volver a hablar por aquí, no he cumplido como había dicho. Por cierto, sigo estable gracias al adelgazamiento y al ejercicio que hago (y socialmente he mejorado muchísimo, es increíble), aunque si engordo un poco vuelvo a los niveles de prediabetes. Pero bueno, eso no es lo importante en este tema.
Bueno, hace meses que no hablo con ellos, pero hoy volveré a intentar contactar, antes de que avance más la navidad. Sobre lo que comenta @Artorias, hay un nuevo producto (VC-02), que lo que hace es vascularizar directamente las células beta. Se utiliza para pacientes de alto riesgo (esa es la intención, si sale bien) en los que el control de glucemia es urgente. Entiendo que se utiliza en pacientes con grandes riesgos de hipoglucemias y que el riesgo/beneficio vale la pena tomar inmunosupresores. Hay que tener en cuenta que el VC-01, el encapsulado con protección, lleva unos 8 meses para la revascularización completa.
La investigación del VC-01 continúa, y tiene previsto acabar fase 2 (2 cohortes, es un estudio multicéntrico) en enero de 2021, siguiendo más o menos los tiempos que se manejan en ensayos clínicos. Es un estudio sin randomización, como es lógico. El progreso de la diabetes es fácil de medir, y el placebo bueno... no tiene mucho efecto.
En cuanto sepa más, lo postearé.
Saludos, feliz navidad!
Como la conversación es larga, os pondré simplemente las conclusiones:
- El grado de "engrafment" que han observado durante el estudio de eficacia ha sido menor al esperado. Esto quiere decir que:
1) El grado de revascularización a las 8 - 10 semanas (que es el tiempo que esperan dar de transición) es menor al esperado después de los ensayos preclínicos. Quiero aclarar que hace unos meses entendí que tardaba 8 meses, pero ellos esperan que el producto final tarde unas 10 semanas, durante las cuales se tendrá que administrar insulina con prudencia.
2) El grado de diferenciación. Me han aclarado que las células se insertan todavía sin diferenciar en células beta, es decir, como precursores. Una vez insertadas en el paciente, se diferencian. Muchas de ellas han resultado no sobrevivir. Esta diferenciación también dura unas 8 - 10 semanas.
Para que no haya confusión, esto no invalida el proyecto, cuyos ensayos clínicos continúan tal y como estaban previstos porque todavía no hay conclusiones. Es demasiado pronto porque todavía no se sabe si la dosis de células es suficiente. Me han aclarado bastante las cosas con respecto a los ensayos clínicos. Voy a explicaros como lo hacen.
Para el VC-01 Encapslado (el que nos interesa), hacen dos cohortes (dos grupos de seguimiento, vamos), una con una dosis subterapéutica expresamente pensada para saber que el producto no es tóxico. Os comento que esto se debe hacer en todos los ensayos clínicos, os lo aseguro. Por ese motivo, todavía no han visto ningún nivel de insulinoindependencia, tal y como me han comunicado. La cohorte 2 es para hacer el estudio de efectividad, y ésta se puso en marcha a partir de finales de este verano, tanto para el VC-01 Encapsulado como el VC-02 no encapuslado, con lo que me han rogado que seamos pacientes puesto que es muy pronto para dar resultados.
Si vuestra pregunta es (que fue la que hice yo): ¿alguien involucrado en ese estudio ha podido dejar de ponerse la insulina? La respuesta es que todavía no, pero es normal porque la única cohorte completa es la subterapéutica y para la segunda todavía es muy pronto para ver resultados, porque aunque no está publicado, ésta se inició a finales de verano y de momento se han encontrado esos 2 inconvenientes con lo que todavía no han conseguido que los pacientes tengan una independencia completa a la insulina. Conclusión: por favor, sed pacientes porque los ensayos de eficacia acaban justo de empezar.
Finalmente, para que no haya miedos, la colaboración con WS Gore es precisamente para mejorar la supervivencia de los precursores pancreáticos que se insertan en la cápsula. Así que si había alguien que tenía miedo a que el VC-02 (el no protegido) fuera el nuevo gran proyecto dejando de lado la encapsulada, puede quedarse tranquilo porque precisamente esa asociación es para desarrollar una nueva cápsula de un fluoropolímero que ya ha dado unos resultados claramente excelentes en modelo animal. Así que todo lo contrario a vuestra preocupación. Muy pronto empezarán los ensayos clínicos con este nuevo polímero, pero continuarán con el ya empezado Encapsulado de momento hasta el final.
Por mi parte nada más. Si queréis mi conclusión personal: hay que ser optimistas pero pacientes. Los ensayos clínicos pueden durar muchos años. Pero creo que quieren sacar esto, si os fijáis, esta empresa tiene pocos proyectos y el pastel es jugoso. Además, para los investigadores no tengo duda de que es la oportunidad de sus vidas, no tendrán jamás ninguna otra igual. Si no quisieran sacarlo, no habrían firmado el contrato millonario con los de WS Gore (que por cierto, tienen sede en Barcelona) ni su empresa dependería de tan poquísimos proyectos ni se pondrían a repetir los ensayos clínicos con el nuevo polímero. Confían en sus células, les costó demasiado esfuerzo determinar los factores de diferenciación de las células beta. Además, la patente se acaba en 20 años, tiene que sacarle provecho.
Bueno, si alguien quiere, tengo algunas de estas conversaciones por escrito e información más detallada acerca de todo lo que me comentaron los de ViaCyte. Que me envíe un privado y paso mi número.
Ánimo, veremos la cura funcional. No tengo duda.
Es jodido lo de la poca vascularización de las capsulas, imagino que es por eso que mueren muchas de las células del interior.
¿Se sabe porque en modelos animales la vascularización siempre funciona mejor que en personas y las células sobreviven mas?
Y a ver si hay mas suerte con el nuevo polímero.
Freestylelibre 2 desde mediados de diciembre 2021, que me lleva loca.
Sólo comentaros que la cohorte 2 del PEC-Direct (VC-02). Como os comentaba en el anterior post, la cohorte 2 se había iniciado a finales de verano, pero no era oficial todavía. Hoy, día 5 de enero, se ha hecho oficial la segunda fase con la cohorte 2 en dosis ya terapéutica. Eso sí, del dispositivo abierto.
Nota de prensa: https://www.prnewswire.com/news-releases/viacyte-announces-first-patients-implanted-in-cohort-2-with-potentially-efficacious-dose-of-pec-direct-islet-cell-replacement-therapy-300578051.html
Se ha publicado hace 4 horas de manera oficial. Estaré muy atento para enterarme de todo lo que pueda. Crucemos los dedos, porque aunque no sea el dispositivo encapsulado, sí podremos saber si las células se diferencian y sobreviven adecuadamente.
Tal y como os comentaba, se proyecta la finalización de esta fase para diciembre de 2020, enero de 2021.
Un gran abrazo, y que los reyes se porten bien!!
Hoy, POR FIN, anuncian que pasan a fase 2:
https://viacyte.com/press-releases/viacyte-announces-initiation-of-phase-2-study-of-encapsulated-cell-ther-apy-for-type-1-diabetes-patients/
Esto es lo más parecido a una cura funcional, que vamos a tener cerca en muchísimos años, si realmente funciona.
Mi única esperanza de tener una vida 100% normal antes de que me llegue la vejez...
Seguramente el autor de este blog, especializado en analizar estudios de curas de la diabetes tipo 1, analice las conclusiones de la fase 1 del estudio (si es que ya han sido publicadas).
Es lo peligroso de sistemas como esos.
Son células vivas que en teoría actuarían como las propias.
Fiasp: 4- 4- 3 Toujeo: 20
Yo lo que veo todavía más difícil es conseguir las suficientes células como para que sea un tratamiento generalizado.
Fiasp: 4- 4- 3 Toujeo: 20
yo me he dedicado a la microencapsulación de sustancias activas para implantación durante 15 años, hicimos varios ensayos clínicos que funcionaban y recuerdo que antes del año 2000 habían aparecido publicaciones sobre células beta. Se había hecho la microencapsulación de células beta en medios permeables, incluso había una persona que había recibido la implantación de microcápsulas y durante un año estubo gluconormalizado. Los estudios en este sentido no han parado desde hace 25 años, por lo que no es nuevo el tema. Sin embargo surgen muchos problemas prácticos que hacen que la comercialización no sea nada fácil. Por mucho que protejamos a la célula, una microcápsula no deja de ser algo "raro" para el sistema inmunitario y la llegada de oxígeno a las células puede vere comprometida por recubrimientos. En todo caso la ciencia avanza y esta es una apuesta muy válida.
Saludos
Fiasp: 4- 4- 3 Toujeo: 20
Porque mis anticuerpos GAD seguirán ahí, dando caña.
Uso Toujeo y Novorapid.